La maladie a un nom imprononçable, mais c’est une des rares affections traitées aujourd’hui avec succès par thérapie génique. Et cette première a été réalisée par une équipe française, dont les résultats sont publiés vendredi dans la prestigieuse revue américaine Science. L’adrénoleucodystrophie est une maladie génétique qui se caractérise par une destruction de la myéline, un tissu protégeant les nerfs et permettant la conduction de l’influx nerveux. Au niveau du cerveau, la myéline protège les neurones. Lorsque la myéline disparait, les malades subissent une détérioration progressive de leurs fonctions cognitives et motrices. Les scientifiques ont prélevé des cellules chez deux garçons (les filles ne peuvent pas être atteintes par cette maladie), ont modifié le code génétique des cellules et les ont réinjecté aux petits patients. Cela a été fait il y a 3 ans. Aujourd’hui les enfants vont bien.

Etude réalisée en collaboration par l’INSERM, l’hôpital Saint Vincent de Paul, l’APHP et l’université Paris VI René Descartes

Source

Succès pour une thérapie génique en France, Le Point, 06/11/2009

Articles sur le même sujet

• Des singes sont "bodybuildés" par thérapie génique
• La thérapie génique fait disparaître le diabète chez la souris
• Des souris, grâce à des cellules humaines modifiées génétiquement, résistent au virus du sida
• INVS : la population française est fortement exposée aux pesticides, aux PCB, et dans une moindre mesures aux métaux lourds (Partie 1)
• Myopathie de Duchenne : un traitement expérimental permet à certains enfants de marcher un peu plus