De nombreux patients Alzheimer voudraient tester le Bexarotène

Alors qu’a été publié il y a quelques jours une étude montrant qu’un médicament anticancéreux, le bexarotène,  réduisait rapidement les signes de la maladie d’Alzheimer chez la souris (voir article Docbuzz), le Wall Street Journal rapporte que les médecins reçoivent de nombreux appels de patients qui veulent utiliser le médicament hors AMM. L’article apporte les commentaires de plusieurs médecins.

«La communauté Alzheimer a désespérément besoin de tout ce qui montre un signe d’espoir», explique Eric Hall, directeur général de la Fondation d’Alzheimer Américaine, une organisation de patients basée à New York qui a commencé à répondre aux appels des patients dès que l’étude a été publiée.

Sam Gandy, Professeur de neurologie au Mount Sinai School of Medicine et directeur associé du Centre de recherche sur les maladies d’Alzheimer, n’est lui pas surpris de recevoir des demandes de patients sur le bexarotène : «Pour les patients et les familles qui ont cette motivation, l’idée d’utiliser un médicament hors-AMM ne représente pas un problème insurmontable. Le coût serait 1200 $ par mois et ne serait pas couvert par une assurance maladie, explique le Dr Gandy.

Selon Keith Flaherty, un spécialiste des cancers de la peau à la Harvard Medical School, le Targretin est généralement utilisé à la dose maximale tolérée chez les patients cancéreux, or la dose qui pourrait être nécessaire pour traiter la maladie d’Alzheimer n’est pas claire mais elle est probablement beaucoup plus faible. Par ailleurs, Les principaux effets secondaires du médicament ne sont en règle général pas graves, principalement une fatigue, des éruptions cutanées, une augmentation du cholestérol et des triglycérides, mais les effets cumulatifs de l’utilisation chronique chez les patients atteints d’Alzheimer sont inconnues, a indiqué Keith Flaherty. Ces affirmations contredisent ce qu’écrit le journal le Figaro qui décrit “une prise régulière très toxique“. La Haute Autorité de Santé française, dans une réévaluation des données du Targretin, retrouve comme effets secondaires principalement ceux cités par le dr Keith Flaherty :

Les effets indésirables les plus souvent rapportés ont été :
– hypertriglycéridémie (> 50%) avec un risque potentiel de pancréatite
– hypercholestérolémie (28%)
– hypothyroïdie (29%)
– céphalées (27%)
– leucopénie (20%)
– prurit (20%)
– asthénie (19%)
– éruptions cutanées (16%)
– dermatite exfoliative (15%)
– douleurs (12%)
L’hypothyroïdie apparaît généralement 4 à 8 semaines après le début du traitement. Elle peut être asymptomatique. Elle répond au traitement par thyroxine et disparaît après l’arrêt du médicament.

Reisa Sperling, directeur du Centre pour la recherche et le traitement d’Alzheimer à hôpital Brigham and Women de Boston, estime ne pas devoir prescrire ce traitement pour le moment : “Je crois fermement que ce n’est pas sûr ou souhaitable pour les gens de profiter de ce médicament pour l’instant sans autorisation de mise sur le marché dans la maladie d’Alzheimer, et ce jusqu’à ce que nous obtenions des éléments d’information complémentaires” a déclaré le Dr Sperling.

Gary Landreth, l’un des auteurs de l’étude parue dans Science jeudi dernier et professeur de neurosciences à l’Université Case Western Reserve de Cleveland, a déclaré qu’il commencerait une étude de sécurité chez 12 patients en bonne santé le mois prochain, mais que pour l’instant aucun grand essai clinique n’était planifié.  Il confirme avoir reçu une “demande massive” des patients ou des familles, mais que la prudence reste aujourd’hui de mise car le travail n’est que préliminaire.

Le Bexarotène est commercialisé par la société japonaise Eisai Co. sous le nom de Targretin, pour le “Traitement des manifestations cutanées des lymphomes cutanés”. La société Eisai n’est pas du tout impliquée dans l’étude réalisée par les scientifiques de la Case Western Reserve. De toute manière, Eisai Co. pourrait être dissuadé de faire un lourd investissement dans la recherche  pour le bexarotène. Car en vérité, une étude clinique coûterait des millions de dollars et le brevets du bexarotène va tomber dans le domaine public cette année. Donc, lorsque l’étude serait terminée, un générique pourrait être disponible empêchant toute rentabilité pour l’entreprise qui aurait mené l’étude. Et si le but des société de générique est de faire de l’argent, il n’est pas de faire de recherches cliniques coûteuses. C’est une conséquence des choix de la politique générique des gouvernements. Les industriels seront plus tenter de trouver une molécule proche aux effets similaires et qui pourra conserver un brevet.

Ce pourrait cependant être le choix d’un grand pays de financer cette étude, qui si elle était positive serait rentable en terme de réduction des dépenses de santé publiques.

Source

Alzheimer’s Families Clamor for Drug
WSJ FEBRUARY 11, 2012

Alzheimer : un anticancéreux suscite des espoirs de guérison
Le Figaro Tristan Vey – le 10/02/2012

Crédit Photo Creative Commons by DieselDemon

16 thoughts on “De nombreux patients Alzheimer voudraient tester le Bexarotène

  1. Madame , Monsieur

    Ayant ma maman atteinte de la maladie d alzheimer je voudrais ce medicament le bexarotene pour qu elle aille mieux et puisse feter son anniversaire le 22 fevrier avec nous en participant avec nous

    je vous remercie de me repondre par la positive dans l attente je vous prie d agreer Madame , Monsieur mes salutations distinguees

    Madame FOGEL Monique

  2. Madame , Monsieur ,

    Je voudrais ce medicament pour ma maman , elle est actuellement hospitalise donc vous pourrez en partenariat avec l hopital de Perpignan suivre les progressioin de ce medicament sur ma maman

    Je vous prie de me repondre rapidement dans l attente je vous prie d agreer Madame ,Monsieur , mes salutations distinguees

    Monique FOGEL

  3. Madame,Monsieur, ce médicament n’est pas disponible dans cette indication. Il faut attendre que des études cliniques soient réalisées chez des patients ayant une maladie d’Alzheimer et qu’il prouve son efficacité thérapeutiques. il faut encore patienter quelques années.
    Merci de vos commentaires

  4. Madame Monsieur
    ma femme étant atteinte de la maladie d’alzheimer,agée de 69 ans,je voudrais savoir si ce reméde le bexarotene,agrée par des médecins francais,pourrait agir sur la santé de celle-ci.le plus tot serait le mieux pour tous ces malades.merci

  5. Marre de ces annonces fracassantes de découverte du médicament miracle, pour au final nous annoncer qu’il faudra attendre des années avant de le voir sur le marché et que les effets secondaires sont extrêmement lourds. On nous balance sans cesse entre espoir et désillusion.

  6. Tout simplement scandaleux: annoncer une découverte extraordinaire pour dire ensuite qu’i faudra des années pour pouvoir utiliser ce médicament!

    Le monde de la HONTE: franchement, sachant que les effets indésirables sont peu èlevés d’autant que rien ne prouve que ce médicament pourrait être efficace à des doses bien plus faibles que dans sa destination initiale!

    De toute facon, lorsque l’on voit un proche atteint de la maladie d’alzheimer, on ne se pose pas tant de question et on fonce: on a pas le temps d’attendre des années!!!
    Enfin, personnellement si j’étais atteint d’une telle maladie, je n’hésiterais pas à prendre le risque de prendre des petites doses régulières et en augmentant si nécessaire; ben oui, il faut etre réaliste, il n’y a rien à perdre mais tout à gagner…

    Tout simplement scandaleux
    N’y aurait il pas une personne atteinte de la maladie d’alzheimer et également atteint d’un cancer de la peau pour vérifier ces affirmations?

    = le mond ede la stupidité

  7. je suis de l’avis de Claudine,on nous ballade entre espoir et désespoir Mais pourquoi ne pas laisser les malades choisir eux mêmes d’expérimenter ou non une molécule porteuse d’espoir? De toutes façons quand on souffre d’Alzheimer on est prêt à tout plutot qu’attendre dans son coin de devenir un légume Ceux qui ne sont pas malades ne mesurent pas l’intensité du du cataclisme qui s’abat sur le malade et sa famille!!!

  8. Nous comprenons le désarroi des patients, il est commun à tant de pathologies incurables. La science est faite d’espoirs mais aussi de désillusions. ce qui est important c’est qu’elle progresse, parfois à petits pas et soudain, parfois fait un pas de géant. Toute découverte mérite d’être annoncée et dans cette étude évaluant le béxarotène, cette annonce a été clairement faite chez l’animal en tout cas dans notre article et cela dès le titre. Imaginez ce que vous diriez si un traitement était testé directement chez l’homme causant des effets secondaires irrémédiables, là vous parleriez de “scandales”. Il faut savoir raison garder. On ne “fonce pas” chez l’homme comme cela, il y a des précautions absolument nécessaires à prendre. L’avenir dira si cette découverte est importante pour l’homme.
    merci de vos commentaires.
    Merci de vos commentaires

  9. @ la Rédaction: votre réaction est prudente, mesurée et rappelle les règles. Toutefois, dans ce cas particulier, le bénéfice de suivre ces règles me parait douteux. Entre maintenant et l’hypothétique moment où ce médicament sera mis sur le marché (si on trouve un effet positif), beaucoup de gens mourront ds suites d’Alzeihemer ou sombreront dans la maladie. En quoi les règles auront protégé ces gens? On connait bien les risques de ce médicament mais il est vrai que les bénéfices sont très aléatoires. Pourquoi refuser à certains patients bien informés le droit de tenter leur chance? La décision d’attendre l’AMM n’aurait aucune conséquence si cette maladie ne progressait pas aussi vite.

  10. Vous avez bien-sur raison. Mais ce monde idéal n’existe pas : Il faudrait pour cela un ministère de la santé à la hauteur et des équipes scientifiques prêtes à relever le défi rapidement. Les associations de patients pourraient rencontrer le ministère pour qu’il décide d’avancer…

  11. Je pense qu’il faut mobiliser les autorites concernees, afin de mettre ce medicament sur le marche et au plus vite possible, car plusieurs malades vont perdre leurs vies a cause de vos hesitations.Ma mere est atteinte et je ferai de mon mieux pour avoir ce medicament. Monsieur, Madame je suis desolee mais on a pas le temps pour attendre vos experiences cliniques.

  12. Bonjour,
    Je souhaiterai savoir si un groupe c’est constitué,une association que je voudrai apporter mon soutien e ma collaboration car ma mère est atteinte de ce fléau. Merci

  13. Bonjour, la rédaction prétend “que devrions nous penser si nous testions un traitement sur l’homme”,la réponse me semble évidente dans le cas du bexarotène puisqu’il ne s’agit en rien d’une nouvelle molécule, mais bien d’un traitement utilisé pour des cancers de la peau, et pour lequel nous avons déjà les effets indésirables. Toutes les personnes atteintes ou les proches veulent tester ce traitement, même si non remboursé par l’assurance maladie, car les maisons pour nos proches sont certainement bien plus cher que le traitement…Cdlt

  14. Cela me rappelle le cas du Baclofen, qui, du fait qu’il soit tombé dans le domaine public n’intéresse pas les laboratoires, lesquels ne produisent pas d’études qui permettrait d’accélérer une AMM. Cependant, il faut aussi penser au cas du Mediator, prescrit hors AMM et qui a été un désastre sanitaire. De plus, l’expérience étant faite sur des souris génétiquement modifiées, tout le spectre de la maladie n’a pas été étudié. Ceci étant dit, tenter le coup, comme l’a fait le docteur Ameisen avec le Baclofen, pourquoi pas. Les cas étant désespérés et les procédures administratives lourdes et longues, bien que raisonnables. Pour autant il est compliqué de justifier que l’on décide de prendre des risques à la place de sa mère ou de son père, dans la mesure ou leur jugement est altéré, cela me paraît compliqué à justifier d’un point de vue éthique. Donc il me semble que cette démarche n’est acceptable que si le patient n’en est qu’au début de sa maladie et si le médecin prescripteur considère que son jugement n’est pas altéré.

  15. Je viens d’apprendre à 69 ans que j’avais Alzheimer. (précoce) et donc et donc intéressé par toute infos sur des médicaments contre
    cette maladie. Merci.

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