Une thérapie génique met la leucémie de Layla en rémission

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Un bébé âgé de un an, Layla, atteinte d’une leucémie pour laquelle tous les traitements avaient échoué a bénéficié d’une nouvelle technologie, qui lui a permis de recevoir des cellules immunitaires modifiées provenant d’un donneur sain. Elle est traitée par un immunologiste, le Dr Waseem Qasim, du Great Ormond Street Hospital pour enfant à Londres. La technologie utilisée a été mise au point par une start-up française, Cellectis. Et l’équipe du Dr Qasim allait débuter un essai clinique de phase 1 sur une dizaine de personne pour évaluer cette technologie. Avant même cette première étude, ils ont donc obtenu une permission spéciale pour tenter de sauver lé bébé Layla.

La technique consiste tout d’abord a prélever des cellules immunitaires appelées lymphocytes T d’un donneur sain, puis de les exposer à des enzymes spécifiques capables de couper des morceaux de leur ADN, les TALEN, afin de désactiver la partie des gênes qui font que ces cellules immunitaires injectées à un receveur attaquerait ses cellules reconnues comme étrangères.

Ces cellules immunitaires reçoivent un deuxième traitement génétique visant à les protéger des médicaments destinés à tuer les cellules de la leucémie de l’enfant.

Layla a donc reçu un traitement destiné à éliminer ses cellules immunitaires malades, cellules remplacées par celles du donneur, non agressives contre son corps et protégée des effets volontairement toxiques des traitements.

Ce traitement permet de mettre l’enfant en rémission dans l’attente de trouver un donneur compatible.

L’année dernière, l’entreprise Californienne Sangamo BioSciences, a publié résultats d’un essai clinique où une technique différente (nucléase en doigt de zinc) était utilisée pour traitée des patients VIH. La moitié ont depuis arrêté de prendre des antirétroviraux.

Ces technologies sont capables d’apporter également un traitement à l’hémophilie ou à la bêta-thalassémie. Des chercheurs de Sangamo BioSciences ont réussi en insérant dans un virus des nucléaires en doigt de zinc et le gène codant pour le facteur IX qui manque dans l’hémophilie B, a faire produire ce facteur par des cellules du foie de singes. La FDA américaine a donné son accord pour le début des essais cliniques chez l’homme.

Et le nombre de pathologies dans lesquelles ces techniques de thérapie génique peuvent apporter des solutions croit régulièrement. Des chercheurs de la Duke University (Caroline du Nord) ont réussi à améliorer la capacité musculaire de souris ayant une dystrophie musculaire.

Le Dr Waseem Qasim Présentera le cas de la petite Layla en décembre 2015 au cours du congrès de l’American Society of Hematology à Orlando, en Floride (l’abstract est en ligne).

Si on peut se réjouir que Cellectis soit une biotech française on pourra regretter qu’elle soit obligée d’aller mener ses essais cliniques à l’étranger.

Sources

Leukaemia success heralds wave of gene-editing therapies
Sara Reardon
Nature 05 November 2015 Updated: 06 November 2015

2046 First Clinical Application of Talen Engineered Universal CAR19 T Cells in B-ALL
Gene Therapy and Transfer
Program: Oral and Poster Abstracts
Session: 801. Gene Therapy and Transfer: Poster I
Saturday, December 5, 2015, 5:30 PM-7:30 PM
Hall A, Level 2 (Orange County Convention Center)

Gene Editing of CCR5 in Autologous CD4 T Cells of Persons Infected with HIV
Pablo Tebas, M.D., David Stein, M.D., Winson W. Tang, M.D., Ian Frank, M.D., Shelley Q. Wang, M.D., Gary Lee, Ph.D., S. Kaye Spratt, Ph.D., Richard T. Surosky, Ph.D., Martin A. Giedlin, Ph.D., Geoff Nichol, M.D., Michael C. Holmes, Ph.D., Philip D. Gregory, Ph.D., Dale G. Ando, M.D., Michael Kalos, Ph.D., Ronald G. Collman, M.D., Gwendolyn Binder-Scholl, Ph.D., Gabriela Plesa, M.D., Ph.D., Wei-Ting Hwang, Ph.D., Bruce L. Levine, Ph.D., and Carl H. June, M.D.
N Engl J Med 2014; 370:901-910

In vivo genome editing of the albumin locus as a platform for protein replacement therapy
Rajiv Sharma1,*, Xavier M. Anguela1,2,*, Yannick Doyon3,*, Thomas Wechsler3, Russell C. DeKelver3, Scott Sproul3, David E. Paschon3, Jeffrey C. Miller3, Robert J. Davidson1, David Shivak3, Shangzhen Zhou1, Julianne Rieders1, Philip D. Gregory3, Michael C. Holmes3, Edward J. Rebar3, and Katherine A. High1,2Sharma, R. et al.
Blood 126, 1777–1784 (2015).

Crédit Photo Sharon Lees/ Great Ormond Street Hospital

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